Was ist Gentherapie?

Die Gentherapie ist eine sich rasch entwickelnde Behandlungsmethode, die auf der modernen Medizin basiert. Das Hauptmittel der Gentherapie besteht darin, die entsprechenden Gendefekte im Körper des Patienten mit medizinischen Mitteln zu korrigieren, um einen bestimmten therapeutischen Effekt zu erzielen. Aus Sicht der Entwicklung der Gentherapie war der weltweit erste Fall einer Gentherapie die künstliche Synthese von Insulin, was für die Behandlung von Diabetes von großer Bedeutung ist. Lassen Sie uns heute etwas über Gentherapie lernen.

Unter Gentherapie versteht man eine neue biomedizinische Technologie, bei der normale menschliche Gene oder Gene mit therapeutischer Wirkung auf bestimmte Weise in menschliche Zielzellen eingebracht werden, um Gendefekte zu korrigieren oder therapeutische Effekte zu erzielen und so das Ziel der Behandlung von Krankheiten zu erreichen. Ein Gen ist die grundlegende Funktionseinheit, die biologische genetische Informationen trägt, und stellt eine spezifische Sequenz auf den Chromosomen dar. Das Einbringen exogener Gene in biologische Zellen erfordert bestimmte technische Methoden oder Vektoren. Derzeit werden die Methoden des Gentransfers in biologische Methoden, physikalische Methoden und chemische Methoden unterteilt. Der Adenovirus-Vektor ist einer der am häufigsten verwendeten viralen Vektoren in der Gentherapie. Die Zielzellen für die Gentherapie werden hauptsächlich in zwei Kategorien unterteilt: somatische Zellen und Keimzellen. Die derzeit durchgeführte Gentherapie ist auf somatische Zellen beschränkt. Gentherapie wird derzeit hauptsächlich zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt, die eine ernsthafte Bedrohung für die menschliche Gesundheit darstellen, darunter: genetische Erkrankungen (wie Hämophilie, Mukoviszidose, familiäre Hypercholesterinämie usw.), bösartige Tumore, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Infektionskrankheiten (wie AIDS, rheumatoide Arthritis usw.).

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine hochtechnologische biomedizinische Technologie, bei der normale menschliche Gene oder Gene mit therapeutischer Wirkung auf bestimmte Weise in menschliche Zielzellen eingebracht werden, um Gendefekte zu korrigieren oder therapeutische Effekte zu erzielen und so Krankheiten zu behandeln. Die Gentherapie unterscheidet sich von herkömmlichen Behandlungsmethoden: Im allgemeinen Sinne zielt die Behandlung einer Krankheit auf die verschiedenen Symptome ab, die durch genetische Anomalien verursacht werden, während die Gentherapie auf die Grundursache der Krankheit abzielt – die abnormalen Gene selbst. Es gibt zwei Formen der Gentherapie: die weit verbreitete Gentherapie mit somatischen Zellen und die Keimzellen-Gentherapie, die nur begrenzte Anwendung findet, da sie genetische Veränderungen hervorrufen kann.

1. Die Gentherapie wird je nach Methode der Genmanipulation in zwei Kategorien unterteilt. Eine Kategorie ist die Genkorrektur und der Genersatz. Dabei wird die abnormale Sequenz des defekten Gens korrigiert und das defekte Gen an Ort und Stelle präzise repariert, ohne dass weitere Änderungen am Genom vorgenommen werden. Durch homologe Rekombination oder Gene-Targeting-Technologie werden exogene normale Gene an bestimmten Stellen rekombiniert, so dass defekte Gene gezielt vor Ort repariert werden können. Bei der anderen Art handelt es sich um die Genaugmentation und Geninaktivierung. Dabei werden die abnormalen Gene nicht entfernt, sondern es werden exogene Gene eingeführt, um sie zur Expression normaler Produkte zu veranlassen und so die Funktionen defekter Gene zu kompensieren. Alternativ wird die Translation oder Transkription bestimmter Gene gezielt blockiert, um die Expression bestimmter abnormaler Gene zu hemmen.

Je nach Zielzelltyp kann man zwischen Keimbahnzell-Gentherapie und somatischer Zell-Gentherapie unterscheiden. Im weiteren Sinne zielt die Keimzellen-Gentherapie auf Spermien, Eizellen und frühe Embryonalzellen ab. Da die derzeitige Gentherapie-Technologie noch nicht ausgereift ist und eine Reihe ethischer Probleme aufwirft, ist die Keimzellen-Gentherapie immer noch ein Tabu. Unter den gegenwärtigen Bedingungen ist die Gentherapie auf somatische Zellen beschränkt.